Trecho: Esta é a primeira vez que a terapia genética é bem sucedida para tratar a condição, que se resume em um transtorno genético hereditário, que atinge principalmente os homens, fazendo com que as pessoas tenham níveis baixos de fator VIII de coagulação, necessários para que o sangue coagule.
A falta do fator proteico resulta em hemorragia excessiva, até mesmo quando as lesões são menores e pode causar sangramento interno, o que coloca a vida do indivíduo em risco.
Até o momento, não foi descoberta a cura permanente para a condição, e os pacientes com esse diagnóstico precisam tomar múltiplas injeções semanais de fator VIII de coagulação para prevenir e controlar o sangramento.
"Estou muito otimista de que possamos oferecer benefícios de tratamento de longo prazo", afirmou John Pasi, diretor do Centro de Hemofilia no Barts Health NHS Trust e principal autor do estudo publicado no último final de semana no New England Journal of Medicine.
Mais de 400 mil pessoas ao redor do mundo sofrem de hemofilia A, que é seis vezes mais comum que a hemofilia B. Os pacientes do tipo A não possuem proteína de coagulação do fator VIII, enquanto aqueles com tipo IX apresentam o fator IX. No Reino Unido, onde o estudo foi realizado, cerca de 2 mil pessoas sofrem de hemofilia A.
Pesquisa: Durante o teste, 13 pacientes receberam injeções de alta dose contendo cópias do gene que codifica a proteína de coagulação ausente. Os pacientes foram acompanhados durante 19 meses para monitorar os resultados. Todos os participantes da pesquisa ficaram sem receber tratamento por um ano. Enquanto 11 deles apresentaram níveis quase normais de proteína de coagulação, os outros dois restantes tinham níveis estáveis, afirmou Pasi.
Link para texto completo: http://saude.ig.com.br/2017-12-16/hemofilia-terapia-genetica.html
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